中国2000多万罕见病患者的希望之灯更亮了。继2019年之后，今年的政府工作报告再次提出，要“加强罕见病用药保障”。
看到这条内容，全国人大代表、山西医科大学血液病学研究所所长杨林花忍不住点赞：“政府工作报告涉及的是我们国家方方面面的事务，单独把罕见病拿出来说，很不容易。”
根据世界卫生组织的定义，罕见病是指患病人数占总人口0.65‰-1‰的疾病。
国家卫健委公布的数据显示，目前共有60余种罕见病用药在国内获批上市，其中已有40余种被纳入国家医保目录，涉及25种疾病。在去年12月的国家医保谈判“灵魂砍价”后，又有7种罕见病药品谈判成功，被纳入最新版的国家医保药品目录，价格平均降幅达65%。
越来越多的罕见病患者不仅被看见，而且能用上“救命药”，能看到生的希望。
“任何小群体都不该被放弃”
担任全国人大代表以来，杨林花一直在为罕见病患者的救治问题建言献策。作为血液病专家，她曾遇到一些血友病患者。有数据显示，血友病的社会人群发病率为5-10人/10万人，2018年5月被列入我国《第一批罕见病目录》。血友病患者的血液中缺少一种凝血因子，需要经常反复注射凝血因子，才能保证正常的凝血功能。
去年，用于治疗B型血友病（凝血因子IX缺乏症）的药品“人凝血因子IX”被列入最新调整后的国家医保药品目录。与之一同被纳入医保范围的还有6种罕见病药品，其中包括用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的诺西那生钠注射液，这款“救命药”原价70多万元/针，年治疗费用超过100万元，纳入医保后降价至3万多元/针。当时国家医保谈判人员说的一句话成为“金句”：“任何一个小群体都不应该被放弃。”
全国政协委员、广西南宁第四人民医院护士长杜丽群在接受媒体采访时谈到一个细节：广西妇幼保健院是广西唯一的中国SMA诊治中心联盟单位，诺西那生钠注射液降价前，自治区内通过该院注射这款药品的患者只有两人，纳入医保“大降价”后，已有20多位患者开始使用，还有更多患者正陆续登记用药。
几乎每种治疗罕见病的药品背后，都有一个家庭的曲折故事。作为医生，杨林花亲眼见过很多罕见病患者的痛苦，也很能理解他们的诉求。尽管如今药品供应有了很大改善，但对患者而言，治疗费用始终是沉重的负担。作为医生，他最期待的是能让更多罕见病患者用上药。“我们如果能给病人用上药，以后他就和正常人一样，会给社会作贡献。”
绝大多数罕见病患者都面临确诊难、没有药的困境。另外，因为患者规模小，罕见病药物研发成本难以覆盖，很多罕见病患者又处于“有药买不起”的困境。
蔻德罕见病中心创始人黄如方也是一名罕见病患者，他患有假性软骨发育不全症。从2008年开始，他一直试图推动罕见病领域制度、政策层面的改变。在他看来，自2019年政府工作报告首次提及罕见病以来，全社会对罕见病群体的关注度全面提高。今年的政府工作报告再次提及“加强罕见病用药保障”，这说明国家对此越来越重视。“国家对推动解决罕见病患者用药保障的问题，肯定是下了大决心。”
多渠道减轻罕见病用药负担
黄如方觉得，去年是罕见病医治“里程碑”式的一年。因为去年年底更新的最新版国家医保目录新增7种罕见病药品，其中包括诺西那生钠注射液等高值药品。此外，国家药监局也在加快罕见病药品的审评审批，海南博鳌还开通了“特殊通道”，让一些罕见病用药能够在这里“先行先试”。
不过，目前尚未被纳入医保范围内的罕见病药品还是大多数。因此，很多代表委员也在今年两会上呼吁，通过各种办法减轻罕见病患者的用药负担。
“光靠国家医保可能不太现实。”全国政协委员、中国医院协会副会长方来英表示，总体上看，罕见病药物的使用量很低，可能在某个地区无法形成规模化的生产销售。他建议，可以发动社会力量，考虑把国家医保、商业保险、各种慈善基金、公益组织等进行统筹设计，从不同角度补充。不过他也强调：“这需要新的政策设计，希望能有部门牵头研究一下。”
全国人大代表、武汉大学全球健康研究中心主任毛宗福分析，罕见病的种类多、人数少，可用的药也比较少，如果罕见病药物在基本医保中占用的资金太多，必然会挤占更多常见、多发的基本疾病治疗用药空间。因此，他建议除了国家医保，普惠险等创新支付手段也可以用于解决罕见病患者“吃不到药、吃不起药”的问题。
近年来，浙江、广东、山东等省份，上海、成都等城市已经在开展将普惠型商业健康补充险（以下简称“普惠险”）纳入罕见病多层次医疗保障的新尝试。毛宗福认为，应该在明确“基本、主体和兜底”政府责任的同时，通过创新的社商合作，让惠普险成为便利千家万户的“大众医疗健康保险”。
全国政协委员、北京大学第一医院儿科主任医师丁洁建议，建立省级罕见病慈善专项医疗救助基金的工作制度和机制，由民政、医保、卫健委、财政等部门建立工作联动机制，保证工作流程舒畅，避免职责不清和政策不能落地；由社会慈善机构、社会互助组织与政府的基本医保体系相对接，确保善款和救助资金有序进入医保支付机制；明确牵头部门、建立工作制度、制定操作流程，明确“钱从哪里来、到哪里去、是否进入患者就医的支付账户”等具体的操作方法和细节。
作为罕见病患者，黄如方很期待商业保险、慈善组织的加入，但他也坦言，更加期待的是国家医保或者有条件的地方医保部门“再向前迈一步”。“毕竟，普惠型商业保险不是解决罕见病用药保障的主力。”他认为，应该允许有条件、有意愿的地方先行先试，将一些特需、急用的罕见病药品尽可能纳入医保范围。
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