BioCryst制药公司(BioCryst Pharmaceuticals， Inc.)近日宣布，其小分子核苷类似物BCX-4430将在未来数周进入非人类灵长类动物(NHP)的剂量范围药效研究。
这项研究有可能达到美国食品及药物管理局(FDA)动物疗效规则(Animal Rule)的所有标准，通过该途径，在同时进行人体安全性试验的情况下，在动物身上完成测试的药物可以用于紧急治疗人类疾病。
BioCryst位于北卡罗莱纳州的三角研究园(Research Triangle Park)，该公司正在研发一种药剂，它最先在雅利古塔·巴布(Yarligadda S. Babu)博士的实验室里被发现——巴布博士原先在亚拉巴马大学伯明翰分校(University of Alabama at Birmingham)工作。
2014年3月，巴布博士曾作为共同作者在《自然》杂志(Nature)发表了一篇论文，其他共同作者大多来自分子和转化科学部门(Division of Molecular and Translational Sciences)、治疗探索中心(TDC)以及美国陆军传染病医学研究所(USAMRIID)。这支研究团队由很有名望的病毒学家西纳·巴瓦利(Sina Bavari)博士领导。我们此前曾请求对巴瓦利博士进行采访，但被该团队的媒体沟通人员婉拒。
这篇发表在《自然》杂志上的论文证实，在进行病毒攻击时，BCX-4430能够阻止埃博拉病毒(Ebola)以及相关的马尔堡病毒(Marburg)在啮齿动物身上造成感染。最值得注意的是，在马尔堡病毒感染食蟹猴48小时后，注射BCX-4430能够提供完整保护。
因此，跟使用疫苗不同，BCX-4430是作为一种暴露后治疗措施被研发出来的，适用于那些身处有可能意外接触病毒的环境中的人。
美国陆军传染病医学研究所的工作人员对这些药物的研发功不可没，他们提供了丰富的机构专业知识，尤其是对生物安全等级第四级病毒进行的啮齿动物和非人类灵长类动物研究。
国家过敏与感染性疾病研究院(NIAID)已经承诺，将在五年时间里拿出2,200万美元资助Biocryst公司的研发工作。最近，该研究院注入额外的240万美元，使得资助总额达到了2,440万美元。
关于埃博拉病毒治疗手段的很多新闻报道都聚焦于被动免疫治疗药剂，比如马普生物制药公司(Mapp Biopharmaceutical)的ZMapp，来自于公立和私立实体的疫苗以及Tekmira和Sarepta这些公司研发的小分子RNA药物。
Biocryst的BCX-4430是一种更小的分子，可用于广谱抗病毒应用。该公司将之描述为“一种RNA依赖性RNA聚合酶抑制剂，它展示出广谱活性，可对抗9科20多种RNA病毒，其中包括丝状病毒、披膜病毒、布尼亚病毒、沙状病毒、副粘病毒、冠状病毒以及黄病毒。”
Biocryst的目标是在FDA动物疗效规则下研发这种新药，该规则允许进行非人类灵长类动物的疗效和安全性研究，并在I期人体试验进行时可获得有条件的批准。
还有一家在小分子抗埃博拉病毒药剂领域得到广泛宣传的公司是隶属于富士胶片(Fujifilm)的Toyama。他们的药物法匹拉韦(favipiravir，或T-705)在日本国内已被批准可用于治疗流感，流感病毒跟埃博拉病毒一样，拥有一个由RNA组成的基因组。
对药物化学感兴趣的读者可参阅《自然》杂志论文的补充材料，其中包含合成方法以及药物测定的更详细描述。如果要对BCX-4430做基本说明，我们可以说，它是一种腺苷类似物，其中的核糖由吡咯烷替换。
(责任编辑：DF134)
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